Адрес для входа в РФ: exler.world
Продолжение истории с трехлетним Марком
16.02.2022 11:04
15225
Комментарии (153)
Я уже писал об абсолютно дикой истории с трехлетним Марком Угрехелидзе, на лечение которого всем миром собрали 121 миллион рублей, а Федеральный консилиум путинского фонда "Путь добра" (какой "путь добра" у Путина - мы все отлично знаем) отказал ребенку в назначении препарата, на который деньги уже были собраны.
Этой ситуацией занимается Евгений Ройзман и его фонд, вот что он пишет о том, что происходит сейчас.
По Марку.
Докладываю.
Одиннадцать дней назад Федеральный консилиум отказал Марку в назначении препарата Золгенсма, на который мы всей страной собрали 121 млн. рублей.
Консилиум проводился за закрытыми дверями, отца Марка туда не пустили, потому, что он не врач, а врача, к.м.н. Александр Курмышкин не пустили, потому, что он не отец.
И ни одного документа по обоснованию отказа нет. То есть, даже нечего оспаривать. По сути, смертельно больному ребёнку отказали в помощи без объяснения причин.
Сразу же поднялась волна негодования, поскольку в сборе участвовали десятки тысяч людей.
Сразу же появился ряд предложений из клиник Германии, Израиля, Канады и Украины. Готовы принять, обследовать, назначить и поставить.
Причём все вышли на нас сами, поскольку следили за ситуацией, и были удивлены и возмущены не меньше нас.
У нас всё готово, мы можем отправить Марка в течение нескольких дней.
Но!
Наша задача решить в России. Важно создать прецедент, у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора.
Ну и негоже, имея все возможности в своей стране, пользоваться добротой и отзывчивостью своих соседей.
Но, если мы убедимся в отсутствии доброй воли и здравого смысла здесь, то воспользуемся не задумываясь.
(Ситуацию по времени и по весу контролируем)
Короче.
Занимаемся. Настаиваем. Договариваемся.
Точно справимся.
Буду сообщать.
Всем спасибо за поддержку.
Фонд Ройзмана
Много народу ждёт от нас этой информации, поэтому, думаю, имеет смысл поделиться в соцсетях.
Ps. 16-го февраля Марка госпитализируют в НИ им. Вельтищева, возможно, для обследования и повторного консилиума.
PPS. Про доктора Курмышкина.
Войдите, чтобы оставить комментарий.
> Но, если мы убедимся в отсутствии доброй воли и здравого смысла здесь
Блин! Ройзман взрослый мужик, немало хлебнувший от жизни... Ещё не убедился???
Блин! Ройзман взрослый мужик, немало хлебнувший от жизни... Ещё не убедился???
А диагностика болезни однозначна?
И как бистро ее могут сделать после рождения. Ведь даже ДЦП не сразу определяют
И как бистро ее могут сделать после рождения. Ведь даже ДЦП не сразу определяют
Да, тест ДНК. Обычно делают к полугоду, там уже всем видно, что именно не так и нужно только подтверждение.
Ее и до рождения можно сделать, во время беременности.
Этот "Федеральный консилиум" ответственность за своё решение какую-то несёт? В обоих случаях, и согласия и отказа?
Консилиумы, как известно, для того и нужны, чтобы ответственность размыть. Но в РФ по закону все равно отвечает лечащий врач, читайте крокодил ятрогена.
Наша задача решить в России.
Это собственно все что нужно знать про благотворительные фонды.
Это собственно все что нужно знать про благотворительные фонды.
если бы деньги собрал не Ройзман, а условная боброедка, то никаких проблем с одобрением бы не возникло.
Нужно отдать должное мастерам маркетинга из Новартиса. Они сделали свою работу настолько хорошо, что любые сомнения в эффективности и целесообразности применения препарата для конкретного случая сразу делают из врачей монстров, которые не хотят дать ребенку волшебную пилюлю и поставить его на ноги "Одним Уколом (тм)".
Нужно отдать должное экспертам путинского фонда, которые сделали процедуру принятия решений о лечении максимально непрозрачной для заинтересованных лиц
Медицина всегда остается довольно закрытой, с одной стороны медицинская тайна и этика, с другой стороны профессиональная тайна и этика.
Медицина всегда остается довольно закрытой
От пациента?
Особенно от пациента. Все эти потуги на тему информированного согласия - фикция.
Медицина всегда остается довольно закрытой, с одной стороны медицинская тайна и этика, с другой стороны профессиональная тайна и этика.
И ты после этого или соглашаешься с их видением и аргументами, или идешь дальше. Например, за «вторым мнением». Или ищешь, где дешевле.
А тут такие деньги, серьезная болезнь— и устроили «черный ящик». Тем более, что скорее всего придется таки обосновывать свое решение, только уже после грандиозного скандала и публично (а не родственникам)
Нужно отдать должное экспертам путинского фонда, которые сделали процедуру принятия решений о лечении максимально непрозрачной для заинтересованных лиц
Цензурных слов нет
Там и не только это интересно. Сама Novartis лекарство не разрабатывала, а купила контору, которая его разработала. И тут же установила цену на него крайне интересным способом. Выпустила исследование, что за 10 лет расходы на лечение подобной болезни составят 4-5 млн, и после этого сказала «а наше лекарство будет стоить 2 млн».
Как сказал Ройзман, отца не пустили, потому что он не медик, а лечащего врача - потому что не отец.Цензурных слов нет
И эти вопросы предпочли не задавать?
А кто именно решил? Журналисты - задали. А консилиум не обязан. Они его просто не допустили.
Это какой-то запрещенный препарат? Если есть деньги, то почему нужно разрешение от кого-то? Почему нельзя поехать в другую страну, и там всё сделать?
Почему нельзя поехать в другую страну, и там всё сделать?
Ответив только на третий вопрос, вы, к сожалению, не сделали для меня понятней ситуацию. Я из такой страны, где за деньги можно почти всё.
А то что шансы (и так небольшие) падают с каждым днем, фиг с ним?
не сделали для меня понятней ситуацию
Это какой-то запрещенный препарат?
Я из такой страны, где за деньги можно почти всё.
А собранный 121 миллион уже пошел на доброе дело? Например, в помощь доблестным ополченцам Донбасса, которые героические противостоят геноциду украинских фашистобиндер?
Вот статья про укол
ну так. вот автор пишет "За первый год после регистрации «Золгенсму» получили 700 детей во всем мире", а потом жалуется, что в клинических испытаниях мало было детей, ну и "очень токсична для печени" тоже оставим на совести авторши (ибо по приведенной ссылке нет про это чисел, есть только упоминание, что иногда бывает такая побочка). пассажи про алчность тоже не добавляют качества.
Считаю, что надо просто отнять лекарство у зажравшейся на ковидобесии бигфарме и поделить бесплатно между нуждающимися детьми
Считаю, что надо просто отнять лекарство у зажравшейся на ковидобесии бигфарме и поделить бесплатно между нуждающимися детьми
То есть когда на прививках наживаются -- плохие, а на детях -- хорошие. Так и запишем
Блин, вы че, серьёзно? Какой совок у вас в голове!
И какой им будет смысл заниматься разработкой новых лекарств, если их тоже могут отнять?
Уж сколько примеров было, показавших, что социализм не работает. И всё равно находятся люди, утверждающие обратное.
И какой им будет смысл заниматься разработкой новых лекарств, если их тоже могут отнять?
Уж сколько примеров было, показавших, что социализм не работает. И всё равно находятся люди, утверждающие обратное.
А с таким же рвением и огнём в глазах радеть за создание и развитие подобных компаний для производства сложнейших лекарств в скрепной расиюшке не? Слишком скучно? Или бесконечные нефтедоллары нужнее для перегонки войск туда-сюда и постройики ущербных дворцов различной степени уродливости? А отнять и поделить - вот это мы могём, это по нашему ага.
Хорошо, что создатели лекарства находятся далеко от ваших швондерских грязных рученок и могут спокойно развиваться и изобретать новые лекарства, получая заслуженную прибыль и не боясь быть раздеребанеными во имя добра.
Хорошо, что создатели лекарства находятся далеко от ваших швондерских грязных рученок и могут спокойно развиваться и изобретать новые лекарства, получая заслуженную прибыль и не боясь быть раздеребанеными во имя добра.
Считаю, что надо просто отнять лекарство у зажравшейся на ковидобесии бигфарме и поделить бесплатно между нуждающимися детьми
зажравшейся на ковидобесии бигфарме
продолжительность жизни удвоилась за последние 100 лет усилиями фармы.
Ок, допустим консилиум путинского фонда "Путь добра" руководствуется наилучшими побуждениями и действительно нашёл что лекарство малышу не поможет. Почему бы не провести обследование в клинике "Германии, Израиля, Канады и Украины", пусть они выскажут своё мнение? Зачем вот это: "задача решить в России. Важно создать прецедент"?
Почему бы не провести обследование в клинике "Германии, Израиля, Канады и Украины", пусть они выскажут своё мнение?
Предлагаете возить пацана в Германию/Израиль/Украину/Канаду?
Важно создать прецедент"?
Или все же правильнее попытаться устранить корень проблемы пока еще поздно?
А корень банальный. Очередному фонду хочется присосаться к бюджету под видом благих намерений. И если он таки присосется, продавить решение будет в разы сложнее уже.
Прецедент нужен, чтобы другие дети так же смогли получить помощь если она им потребуется.
Насколько я понимаю, это две параллельные истории. "Круг добра" занимается распределением государевых денег, для Марка собрали всем миром.
Следите за руками.
Если Марку отказать в препарате на который ему уже собрали деньги, то у него будет прописью один вариант - стать иждивенцем фонда "Круг Добра" на долгие годы. Фонд же получает финансирование на лечение Марка и прочих, цветет и пахнет.
Очередному фонду хочется присосаться к бюджету под видом благих намерений.
---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
Если Марку отказать в препарате
Да простите мне такое сравнение, но вот захотел я себе форму носа изменить - собрали всей семьёй деньги, выбрали между российской или израильской клиникой, вперёд. Никаких дополнительных инстанций, которые говорят куда я должен ехать, нет.
Ну а по какому праву "Круг добра" принимает решение об отказе, почему этот фонд вдруг возникает в цепочке "заболел - диагноз - собрали деньги - выбрали клинику - прошли курс"?
В свою очередь, компания-производитель препарата «Новартис» и БФ «Круг добра» напомнили, что в связи с несовершенством законодательства после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд, обязанный действовать по утвержденным врачами стандартам.
---
Потому что решения принимает не фонд добра, а комиссия минздрава россии. Если комиссия сказала что стоит колоть - можно запросить помощь фонда или собрать деньги самому и купить через фонд.
после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд
Ну а по какому праву "Круг добра" принимает решение об отказе, почему этот фонд вдруг возникает в цепочке "заболел - диагноз - собрали деньги - выбрали клинику - прошли курс"?
И на текущий момент единственный способ купить любой такой препарат не прошедший сертификацию - это прийти с челобитной в этот самый Круг Добра, который может взять у тебя денег и купить препарат.
Но этому самому Кругу гораздо выгоднее взять денег ни один раз, а получать их на постоянной и регулярной основе.
Т.е. в данном случае речь идет именно о получении лекарства на месте, ибо ехать на лечение в другую страну не всегда возможно и как правило сильно дороже, чем просто купить лекарство.
И вот чтобы у наших детей и их родителей появилось эта самая возможность купить то, что им требуется и нужен сейчас прецедент.
Поясняю
Вижу одну причину - мальчик нетранспортабельный.
Навального вон вывезли, вообще в коме был. Чтобы человека нельзя было везти, он должен быть на ЭКМО, их вроде нет портативных.
Это ясно и разумно. Но почему нельзя обойти этот этап и провести исследование и лечение за границей?
Поясняю. Препарат, который требуется, не проходил сертификацию в РФ. В данном случае неважно по какой причине.
www.rbc.ru
Недавно Ирина Якутенко на канале Плющева разбирала этот вопрос. Неоднозначная история с возможностью применения лекарства.
Да, стоит послушать, рекомендую!
Хорошо бы всё же изучить вопрос с разных сторон, прежде чем сразу всех ненавидеть.
Хорошая статья "А был ли доктор".
И прошу прощения за сторис из Инстаграма, но увидел только в таком виде. Автор - ученый-иммунолог из университета Пастера в Париже.
Хорошая статья "А был ли доктор".
И прошу прощения за сторис из Инстаграма, но увидел только в таком виде. Автор - ученый-иммунолог из университета Пастера в Париже.
Тоже подписан на Дарью, очень много полезного публикует
На самом деле там все вопросы характеризуются "я не нашла, предоставьте мне".
То есть опять таки это не расследование, а непрофессионализм.
Ничего не доказывает ни в ту, ни в другую сторону.
То есть опять таки это не расследование, а непрофессионализм.
Ничего не доказывает ни в ту, ни в другую сторону.
На самом деле там все вопросы характеризуются "я не нашла, предоставьте мне".
То есть опять таки это не расследование, а непрофессионализм.
То есть опять таки это не расследование, а непрофессионализм.
У нас всё готово, мы можем отправить Марка в течение нескольких дней. Но!
Наша задача решить в России. Важно создать прецедент, у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора.
Наша задача решить в России. Важно создать прецедент, у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора.
(1 (Марк) + 6 (с собранными деньгами) + 12 (в процессе сбора) ) *121 миллион ~ 2.2 миллиарда рублей. А больных по россии сотни, тут главное наладить сборы средств на постоянной основе...
---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
Да, но дальше есть коммиссия минздрава, которая, как в обсуждаемом случае - может отказать. Деньги фонда добра попилят в любом случае, а вот для сбора денег с тех, кому отказали - шансы еще есть.
мой комент был к твоему высказыванию "тут главное наладить сборы средств на постоянной основе". то бишь, сборы уже налажены.
Я понял, но написал о том что это разые сборы. Путин с друзьями стрижет людей с доходом больше 5 лямов в фонд добра. Ройзман (и вот это "лобби золсенгмы" в интернете) сейчас собирает деньги мимо этого фонда, и я уверен, что при таких объемах и тут есть заинтересованные в том чтобы ощипать собранное до покупки препарата.
Всё это, конечно, дикость...Но все все все в этой истории лукавят...Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...И как кто то хорошо всё расставлял по полочкам — бэкграунд тут только и только деньги — и цена препарата, которая сложена из предполагаемого 'лечения'/поддержывания другими лекарствами и 'предложения зарубежных клиник' — им остается довольно приличная сумма и пиар.Можете меня считать цыником, но повторюсь — в этой истории 'не всё так однозначно'...
И ни одного документа по обоснованию отказа нет.
История мутная, сам не до конца понимаю. Вроде как через фонд осуществляется закупка, просто так купить это лекарство в России нельзя. Сейчас ребенку колят другое лекарство, но его нужно колоть постоянно. Закупают его через тот же фонд.
Если даже собраны деньги, без разрешения лекарство не купить, нужно везти ребенка за границу и обследовать/колоть там, а это уже другие деньги (даже само лекарство дороже будет стоить, не говоря о прочих расходах, включая перевозку спецбортом).
Слышал версию, что тупо выгоднее постоянно закупать через фонд и иметь на этом свои откаты, чем сделать один укол, пускай и дороже. А есть и другая - что по показаниям ребенку не подходит.
Это то, что удалось вычитать.
Если даже собраны деньги, без разрешения лекарство не купить, нужно везти ребенка за границу и обследовать/колоть там, а это уже другие деньги (даже само лекарство дороже будет стоить, не говоря о прочих расходах, включая перевозку спецбортом).
Слышал версию, что тупо выгоднее постоянно закупать через фонд и иметь на этом свои откаты, чем сделать один укол, пускай и дороже. А есть и другая - что по показаниям ребенку не подходит.
Это то, что удалось вычитать.
---
В свою очередь, компания-производитель препарата «Новартис» и БФ «Круг добра» напомнили, что в связи с несовершенством законодательства после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд, обязанный действовать по утвержденным врачами стандартам.
---
В свою очередь, компания-производитель препарата «Новартис» и БФ «Круг добра» напомнили, что в связи с несовершенством законодательства после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд, обязанный действовать по утвержденным врачами стандартам.
---
История мутная, сам не до конца понимаю. Вроде как через фонд осуществляется закупка, просто так купить это лекарство в России нельзя.
Исторрия, конечно, дикая. Но с другой стороны, эти всенародные сборы тоже тупик какой-то. Можно и нужно собирать на благотворительные нужды, но на препарат ценой в 130 миллионов за дозу можно собирать только в авральном режиме (это заметно и по описанию этих сборов, они каждый раз выглядят как народный подвиг, да и являются им, но нельзя жить в режиме подвига). Рано или поздно это станет просто малореальной задачей, а больных СМА будет только больше. Здесь один выход - это должна быть часть общедоступной гражданской медицинской страховки и оплачивать это лечение должно государство. Примеры такие есть.
И что? Эта программа рассчитана на те страны, пациенты из которых не имеют в принципе возможности получить Золгенсму за счет государства. Россия не относится к ним.
больных СМА будет только больше
вроде же этот самый круг добра и задумывался как фонд для детей со СМА. типа он будет аккумулировать налог на богатых.
---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
Примеры такие есть в россии?
больных СМА будет только больше
почему?
почему?
ты имеешь ввиду, что носителей дефектных генов станет больше за счет размножения вылеченных сейчас больных СМА?
кстати, интересный вопрос, если ген у них заменен в результате лечения, то можно ли их считать носителями? (биологии у меня почти не было в школе 😄)
кстати, интересный вопрос, если ген у них заменен в результате лечения, то можно ли их считать носителями? (биологии у меня почти не было в школе 😄)
ты имеешь ввиду, что носителей дефектных генов станет больше за счет размножения вылеченных сейчас больных СМА?
если ген у них заменен в результате лечения, то можно ли их считать носителями?
ага, ясно, спасибо.
про увеличение количества больных: ну так "отобьет" свои бабки новартис и\или появятся новые игроки на этом поле и стоимость лекарства упадет, а произвести больше, с точки зрения производства, вроде не проблема, да?
про увеличение количества больных: ну так "отобьет" свои бабки новартис и\или появятся новые игроки на этом поле и стоимость лекарства упадет, а произвести больше, с точки зрения производства, вроде не проблема, да?
Но у них есть способ оставить здоровое потомство - партнер без дефектного гена + ЭКО и подселение правильных зародышей, без дефектного гена вообще.
А зачем производить больше чем нужно? На препарат максимально неэластичный спрос, кому надо - купит по любой высокой цене, кому не надо - не купит и совсем дешево.
я к тому, что если будет больше больных, то с производственной точки зрения, без лекарства они не останутся и может быть даже и цена снизится (при некоторых условиях).
А почему должно быть больше больных? Скрининг ДНК доступен уже лет 10 как, по цене ниже 100$.
про это Camel1000 писал.
Вроде считается селекция эмбрионов неэтичным.
Любой акт ЭКО включает в себя отбор эмбрионов. ЭКО без этого просто не бывает.
Да потому что это нереально сейчас в массовых масштабах. Потом, а почему только СМА? Генетических заболеваний сотни, одно неприятнее другого. Тогда уж скрининг надо по нескольким десяткам, а это уже другие деньги. Нет, лет через десять будут, конечно, просто всем делать сиквенс генома в том или ином виде, но это ещё не сейчас.
В общем, да.
Еще недавно полное секвенирование генома стоило миллион долларов, сейчас - в разы дешевле.
Изготовить тесты на конкретные гены еще дешевле, чем полная расшифровка.
Изготовить тесты на конкретные гены еще дешевле, чем полная расшифровка.
Всё это, конечно, дикость...
Но все все все в этой истории лукавят...
Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...
И как кто то хорошо всё расставлял по полочкам — бэкграунд тут только и только деньги — и цена препарата, которая сложена из предполагаемого 'лечения'/поддержывания другими лекарствами и 'предложения зарубежных клиник' — им остается довольно приличная сумма и пиар.
Можете меня считать цыником, но повторюсь — в этой истории 'не всё так однозначно'...
Но все все все в этой истории лукавят...
Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...
И как кто то хорошо всё расставлял по полочкам — бэкграунд тут только и только деньги — и цена препарата, которая сложена из предполагаемого 'лечения'/поддержывания другими лекарствами и 'предложения зарубежных клиник' — им остается довольно приличная сумма и пиар.
Можете меня считать цыником, но повторюсь — в этой истории 'не всё так однозначно'...
Никого не смущает даже что препарат рекомендован для спинально-мышечной атрофиии первого типа, а у Марка - второго.
Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...
У них генетическая природа одна и та же. Кстати, клинически первая форма тяжелее. Там очень многое зависит от уже имеющейся на момент лечения степени поражения двигательных нейронов, поскольку никакая терапия, Золгенсма в том числе, не восстановит уже пораженные нейроны.
Речь о том, что разработчик(!) препарата заявляет что он подходит для одного типа заболевания, а "неравнодушные граждане" пытаются заставить государство вколоть его ребенку с другим типом.
Т.е. возраст - не тот, тип болезни - не тот, препарат - чудовищно дорогой. Почему отказывает консилиум минздрава - абсолютно понятно. И если для родителей логично надеятся на чудо, то не столь близкие люди могли бы включать голову?
На момент одобрения FDA в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА I типа в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев
1) Возраст не всегда является определяющим фактором. 2) Тип болезни тот. Клинические данные есть по СМА I, но генетическое нарушение, которое исправляет Золгенсма, одинаково для I и II типов. 3) Препарат дорогой, потому что это высокотехнологическое совсем новое средство для лечения орфанной болезни.
Является ли использование Золгенсма в данном случае необоснованным? Нет. Является ли оно рискованным и в какой-то степени экспериментальным в смысле положительного исхода терапии? Да. Может ли Зогенсма принести вред пациенту? Практически очень маловероятно.
В таких условиях в качестве участника консилиума я бы сомневался, лечить этого пациента таким образом, отнимая лекарство у других конкурентов, да. Но в ситуации, когда финансирования вообще не нужно и конкуренции с другими пациентами нет, я бы скорее всего согласился (это все теория, я не лечащий врач и решать этого не могу).
PS Меня другое в этой истории удивляет. Как можно было не провести консилиум ДО начала сбора и не решить проблемы перед эторй чудовищно сложной и негарантирующей процедурой?
Является ли использование Золгенсма в данном случае необоснованным? Нет. Является ли оно рискованным и в какой-то степени экспериментальным в смысле положительного исхода терапии? Да. Может ли Зогенсма принести вред пациенту? Практически очень маловероятно.
В таких условиях в качестве участника консилиума я бы сомневался, лечить этого пациента таким образом, отнимая лекарство у других конкурентов, да. Но в ситуации, когда финансирования вообще не нужно и конкуренции с другими пациентами нет, я бы скорее всего согласился (это все теория, я не лечащий врач и решать этого не могу).
PS Меня другое в этой истории удивляет. Как можно было не провести консилиум ДО начала сбора и не решить проблемы перед эторй чудовищно сложной и негарантирующей процедурой?
Золгенсма ничего не исправляет! Почитайте описание - она останавливает отмирание мотонейронов у больных, т.е. тормозит прогресс болезни. Все что умерло к возрасту введения - уже не вернется, поэтому как раз возраст играет решающую роль.
препарат - чудовищно дорогой. Почему отказывает консилиум минздрава - абсолютно понятно.
Вы в цитате чудесно выкинули первые два пункта, обосновывающие (по крайней мере для меня) логику отказа.
Если говорить только о цене, то даже в приведенной заметке видно, что случай не единичный, уже очередь надеющихся на чудесное спасение. И государству рано или поздно придется включатся в оплату этих расходов, а производитель снижать цену не планирует.
Если говорить только о цене, то даже в приведенной заметке видно, что случай не единичный, уже очередь надеющихся на чудесное спасение. И государству рано или поздно придется включатся в оплату этих расходов, а производитель снижать цену не планирует.
PS Меня другое в этой истории удивляет. Как можно было не провести консилиум ДО начала сбора и не решить проблемы перед эторй чудовищно сложной и негарантирующей процедурой
государству рано или поздно придется
Почему отказывает консилиум минздрава - абсолютно понятно
Спинразу ту же уже закупают, за счет бюджета у забугорного разработчика.
Так объяснять причины не входит в задачи консилиума. Считается что это специалисты, которые понимают что делают. Если у вас хоть кто из родственников/знакомых сталкивался с консилиумом по любой болезни - почитайте выписку, там написано:
- что было
- данные исследований
- вердикт - лечить таким-то образом.
Это не диссертация, чтобы включать раздел "почему не подходит метод А, не лучше ли воспользоваться методом Б"...
- что было
- данные исследований
- вердикт - лечить таким-то образом.
Это не диссертация, чтобы включать раздел "почему не подходит метод А, не лучше ли воспользоваться методом Б"...
Золгенсма исправляет дефицит "правильного" белка SMN1 в организме, но, разумеется, не может восстановить уже нерабочие нейроны (я писал об этом в другом посте). Но имеющаяся степень поражения мотонейронов не определяется возрастом пациента однозначно.
Так я и не говорю об однозначности. Я говорю что она не "излечивает СМА", а "останавливает повреждение нейронов на текущем уровне" и поэтому чем старше пациент, тем меньше от нее толку.
Дальше включается логика - что если начать рекомендовать это лечение всем желающим без разбору, авось поможет, то даже денег "друзей путина" не хватит на обеспечение всех кто встанет в очередь.
Дальше включается логика - что если начать рекомендовать это лечение всем желающим без разбору, авось поможет, то даже денег "друзей путина" не хватит на обеспечение всех кто встанет в очередь.
Никто бы не ДАЛ провести консилиум. Как только бы появилось заключение консилиума, у законных представителей пациента появилось бы право требовать получения препарата от регионального Минздрава. Бесплатно, вернее, за деньги государства.
даже денег "друзей путина" не хватит на обеспечение всех кто встанет в очередь.
а "останавливает повреждение нейронов на текущем уровне" и поэтому чем старше пациент, тем меньше от нее толку.
почему меньше-то?
В первом испытании было 15 детей со СМА 1-го типа. Все — не старше восьми месяцев. Спустя два года после укола 9 детей смогли сидеть без поддержки 30 секунд. Никто не мог стоять или ходить. Спустя пять лет двое из этих детей могут стоять с поддержкой.
Во втором исследовании участвовали 22 ребенка не старше полугода со СМА 1-го типа. Через полтора года 13 из них могли сидеть 30 секунд без поддержки. Один пациент мог ходить. Он получил укол через месяц после рождения.
В третьем исследовании препарат вводили 29 детям не старше месяца, еще до появления первых симптомов СМА первого и второго типов. Через полтора года 11 детей могли сидеть, 16 стоять, 11 ходить.
А раз в плане эффективности разницы нет, в ход вступает экономика - скорее всего с точки зрения государства дешевле человеку всю жизнь колоть препараты, которые не стоят по 2 ляма долларов за ампулу.
в ход вступает экономика - скорее всего с точки зрения государства дешевле человеку всю жизнь колоть препараты, которые не стоят по 2 ляма долларов за ампулу.
---
хехе, "ну что вы на это скажете, уважаемый Ватсон"?
Т.е. вы упрекаете друзей путина в том, что они не хотят закупать более дешевое лекарство, чтобы распиливать остальное? 😄 Это уже на подрыв государственных устоев тянет!
Т.е. вы упрекаете друзей путина в том, что они не хотят закупать более дешевое лекарство, чтобы распиливать остальное? ? Это уже на подрыв государственных устоев тянет!
Отличие «Рисдиплама» в том, что он просто разводится водой и его можно принимать в домашних условиях. Кроме того, его стоимость существенно ниже — одна ампула «Рисдиплама» стоит около 1 млн рублей, в то время как ампула «Спинразы» — 8 млн рублей.
источник
С весны 2020 года мальчика лечат препаратом "Рисдиплам" - сначала его бесплатно предоставляла компания-производитель Roche, а потом стал закупать государственный благотворительный фонд "Круг добра".
источник
Т.е. этого Марка уже(!) бесплатно лечат за государственный счет. И вся шумиха как раз потому, что кто-то продавливает "чудо-уколы" как последнюю надежду родителям, которым специалисты объясняют что нет, никогда ваш ребенок ходить не будет...
источник
С весны 2020 года мальчика лечат препаратом "Рисдиплам" - сначала его бесплатно предоставляла компания-производитель Roche, а потом стал закупать государственный благотворительный фонд "Круг добра".
источник
Т.е. этого Марка уже(!) бесплатно лечат за государственный счет. И вся шумиха как раз потому, что кто-то продавливает "чудо-уколы" как последнюю надежду родителям, которым специалисты объясняют что нет, никогда ваш ребенок ходить не будет...
Ну мир то он не бинарный и не черно-белый. Много сторон, у всех свои интересы:
- есть "свидетели чудо-укола", искренне надеющиеся, что это спасет безнадежно больного;
- есть люди, желающие от собираемых первыми денег отщипнуть кусочек повкуснее себе;
- есть "друзья путина", они тихо-мирно пилят наши налоги;
- есть минздрав - те самые врачи, от которых уже много лет тоже отпиливают кусок за куском, которые явно хотят сэкономить имеющиеся деньги, понимая что больше их со временем не станет;
- есть фармкомпании, каждая из которых мечтает чтобы покупали у нее...
И вот весь этот клубок мы тут сидим и обсасываем, нету тут только злодея в маске или единственного правильного решения. Всегда кто-то да пострадает.
- есть "свидетели чудо-укола", искренне надеющиеся, что это спасет безнадежно больного;
- есть люди, желающие от собираемых первыми денег отщипнуть кусочек повкуснее себе;
- есть "друзья путина", они тихо-мирно пилят наши налоги;
- есть минздрав - те самые врачи, от которых уже много лет тоже отпиливают кусок за куском, которые явно хотят сэкономить имеющиеся деньги, понимая что больше их со временем не станет;
- есть фармкомпании, каждая из которых мечтает чтобы покупали у нее...
И вот весь этот клубок мы тут сидим и обсасываем, нету тут только злодея в маске или единственного правильного решения. Всегда кто-то да пострадает.
Так объяснять причины не входит в задачи консилиума.
если ты радеешь за экономику, то все равно, выгодней один раз уколоть, а не колоть всю жизнь рисдисплам.
кто? "друзья путина" или "ройзаман" или "бигфарма"? 😄
я, кстати, думаю, что родители ребенка со сма, знают про все эти надежды и препараты в 1000 раз побольше скучающего обывателя.
И вся шумиха как раз потому, что кто-то продавливает "чудо-уколы"
я, кстати, думаю, что родители ребенка со сма, знают про все эти надежды и препараты в 1000 раз побольше скучающего обывателя.
И вот весь этот клубок мы тут сидим и обсасываем
Как говорят антиваксеры - главное жижу вколоть!
я, кстати, думаю, что родители ребенка со сма, знают про все эти надежды и препараты в 1000 раз побольше скучающего обывателя.
А реальные знания по вопросу есть только у специалистов - тех, у кого мед. образование, опыт работы по лечению подобных заболеваний, "база" пациентов, а не один конкретный случай, кто читал именно научные отчеты об испытаниях разных лекарств, лечащих именно это заболевание...
Ой, а не [идеальную] комиссию ли минздрава я тут описываю?
Нет там 100% результата, даже по ограниченным КИ. И безусловно, не все так однозначно.
Да, ридисплам это очень перспективный препарат. И он дешевле и будет становиться дешевле - это низкомолекулярная химия, а эффективность его на уровне Золгенсмы. Но его нужно принимать всю жизнь.
Уважаемый Camel1000, очень интересно ваше мнение по этому посту, правда в инстаграмме, вот
Просто вы профессионал в этой сфере, без всякой иронии и Дарья тоже с учёной степенью.
Там же у нее в сториз приводятся ссылки на французские требования, там до двух лет и 21 кг
Просто вы профессионал в этой сфере, без всякой иронии и Дарья тоже с учёной степенью.
Там же у нее в сториз приводятся ссылки на французские требования, там до двух лет и 21 кг
Я где-то видела инфу о том что Золгенсма по условиям американской лицензии не может быть предоставлена ребёнку старше 2 лет.
Вообще дичь какая-то с этим лекарством в принципе. Я вроде как видела сообщения что в Англии одобрили ее применение за счёт NHS но при это был момент когда в турецкой общине собирались деньги сразу двум малышам.
Вообще дичь какая-то с этим лекарством в принципе. Я вроде как видела сообщения что в Англии одобрили ее применение за счёт NHS но при это был момент когда в турецкой общине собирались деньги сразу двум малышам.
Я вроде как видела сообщения что в Англии одобрили ее применение за счёт NHS
Я вообще кстати не понимаю, как тут люди лечатся. У нас все что было, прошло само собой в процессе ожидания лечения. Ну или в Турции вылечили.
Т.е. этого Марка уже(!) бесплатно лечат за государственный счет
А может и не потребуется, Спинраза - 2016, Золгенсма - 2019, Рисдиплам - 2020, лет через 10 и препаратов станет больше, и эффективность вырастет.
Полезли статьи по теме доктора Курмышкина. Мутное.
Я вообще кстати не понимаю, как тут люди лечатся
Вы в цитате чудесно выкинули первые два пункта, обосновывающие (по крайней мере для меня) логику отказа
Ибупрофен наше все.
В лучших традициях подмётных писем времен СССР: echo.msk.ru
информация, кстати, интересная.
Мнение главного генетика Минздрава.
Я бы послушал/почитал еще и мнение других специалистов.
Я бы послушал/почитал еще и мнение других специалистов.
у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора
Понятно что никто не хочет такие деньги из страны выпускать.
Препарат что так что эдак выпускается за рубежом. Спинраза, кстати, тоже.
Мда, отрицательная селекция. За 22 года во власти такая концентрация манкубусов, импов и прочей нежити, что зло оно как бы генерится уже процедурно.
Путинские сволочи!!!!
жизнь показывает, что даже самые смелые и оторванные фантазии не могут сравниться с реальностью и дикостью, казалось бы, цивилизованных людей! Чем дольше живу, то больше офигиваю!
жизнь показывает, что даже самые смелые и оторванные фантазии не могут сравниться с реальностью и дикостью, казалось бы, цивилизованных людей! Чем дольше живу, то больше офигиваю!
разбивай на параграфы, что ли?
